Tecnología de Células Pluripotentes
La Unidad de Tecnología de Células Pluripotentes tiene como función principal el proporcionar innovación tecnológica, así como apoyo y servicios científicos a los investigadores del CNIC en la generación de modelos biológicos, in vivo y/o in vitro mediante la manipulación de células embrionarias de ratón (mESC) y de células pluripotentes inducidas humanas (hiPSC). Con el fin de asegurar a los investigadores un adecuado ambiente de trabajo, la Unidad supervisa y gestiona el correcto funcionamiento de dos salas de cultivos, cada una de ellas destinada exclusivamente al trabajo con mESC y hiPSC. El personal altamente cualificado que forma parte de la Unidad ofrece programas de formación personalizados, asesora y coordina diferentes ensayos experimentales y proporciona reactivos validados y estandarizados.
Desde su creación, la Unidad ha contribuido a la generación de numerosas líneas de ratones modificados genéticamente (ratones knockout/in, convencionales y condicionales), mediante recombinación homóloga en mESC, que han resultado de gran ayuda en diferentes estudios de desarrollo y enfermedades cardiovasculares. En la actualidad la Unidad contribuye también a la generación de líneas de mESC modificadas genéticamente utilizando la tecnología CRSIPR/cas9 y asesora a los investigadores en poner a punto protocolos de diferenciación hacia linajes específicos.
Las herramientas de edición génica basadas en el sistema CRISPR/Cas9 y la reprogramación somática ofrecen una gran oportunidad en la medicina traslacional, haciendo posible estudiar in vitro modelos de enfermedad. En este ámbito la Unidad colabora con los investigadores del centro en la derivación de hiPSC a partir de fibroblastos dermales provenientes de pacientes con enfermedades cardiovasculares. La aplicación del sistema CRISPR/Cas9 nos permite modelar in vitro las enfermedades creando líneas isogénicas, en las que se introducen las mutaciones responsables de la enfermedad en hiPSC wild-type, o corrigiendo las mutaciones en las hiPSC derivadas de pacientes y desarrolando programas de diferenciación a distintos linajes. La Unidad ofrece apoyo en todas las etapas de proceso, incluido el diseño, la transfección y selección y genotipado de las hiPSC editadas.
La modificación genética mediata por el sistema CRISPR/Cas9 está siendo utilizada para generar modelos de cerdo transgénico. Recientemente, la Unidad empezó a colaborar con los investigadores del CNIC en la realización de un proyecto basado en tales modelos genéticos, que resultan de gran importancia en la medicina cardiovascular traslacional.
